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　　DMD是X染色體連鎖隱性遺傳病，以進行性四肢近端骨骼肌萎縮無力、小腿腓腸肌假性肥大為特征，同時累及心肌和呼吸肌，通常30歲以前因呼吸循環衰竭而死亡。此前對此病無有效治療方法,此次治療成功意味著DMD將不再是不治之癥。中山一院神經科通過3年多的實驗，發現小鼠骨髓干細胞移植可明顯改善DMD模型鼠的運動功能和生化指標，為干細胞移植治療DMD提供了有力的實驗依據，給DMD患者的基因治療帶來了曙光。此次接受治療的12歲患兒4歲起發病， 10歲以來一直住院治療，近日順利接受異基因臍血干細胞移植后，已闖過了化療預處理、臍血干細胞移植、粒細胞/血小板極度缺乏和急性排斥反應關， 最新檢測結果表明DMD基因已恢復正常。這標志著對患兒DMD的干細胞治療已初步獲得臨床成功，也是對這種致死性疾病在臨床治療上的一次突破。