自身免疫疾病的造血干細胞治療
目前對多種自身免疫疾病的治療包括抗感染藥物的系統應用、有效的免疫抑制和免疫調節藥物（即：甾體類藥物及阻止炎性細胞因子作用的抑制性蛋白）。然而，這些治療除了對正常免疫反應有強的影響之外，這些治療在某些病例中無法使患者免受再次患病之苦。近年來，學者們一直在探索如何用干細胞來治療自身免疫的異常。這里要討論的是這一方法的基本原理，主要是針對狼瘡、類風濕關節炎以及I型糖尿病的實驗性干細胞治療。
自身免疫疾病中免疫介導的損傷可以是器官特異性的，如I型糖尿病是胰島B細胞受損的結果，多發性硬化癥是覆蓋神經的鞘磷脂斷損的結果。這些自身免疫疾病可通過修復或替換受損的細胞和組織來治療（參見第七章：干細胞與糖尿病及第十一章：實驗性基因治療中基因校正后干細胞的應用）。相比而言，非器官特異性自身免疫性疾病如狼瘡，則表現出因針對多種不同的器官和組織的免疫反應而造成的廣泛性損傷的特點。 有一種治療方法正在身體反應差、有生命危險的狼瘡患者身上進行早期臨床實驗并進行評估。這是一種影響包括肌肉、皮膚、關節以及腎臟、腦和神經等多種器官損傷的嚴重疾病。超過239，000名美國人，其中超過90%是婦女，患有狼瘡。另外，狼瘡還不同比例地折磨著非洲裔美國人及西班牙婦女[11]。在治療諸如狼瘡之類的非器官特異性自身免疫性疾病的一個主要障礙是無法找到可用于治療的一個單一的、特定的目標。
造血干細胞治療狼瘡的目標是破壞成熟的、長壽命的并具有自身反應能力的免疫細胞并生成一個新的、能正常履行功能的免疫系統。這些實驗中，大多數患者自身的干細胞都使用了一種所謂的自身固有的（即從"自身"）造血干細胞移植。首先，患者接受一種生長因子的注射，使得大量的造血干細胞從骨髓進入血液中。然后從血液中收集這些細胞，并將其與成熟的免疫細胞中分離開來，再進行存儲。當獲取足夠量的干細胞后，對患者用細胞毒（殺細胞的）藥物和/或放射治療，以除去成熟的免疫細胞。然后，將造血干細胞通過輸血的方式輸入到循環血中，他們會進而移居至骨髓并開始分化成為成熟的免疫細胞。機體的免疫系統由此會得以重建。然而，這一恢復的過程一直到免疫系統的重建完成，將使患者處于對細菌、真菌和病毒感染的高度易感之中，從而使這一治療變得極具風險。 最近的報告表明這一置換療法可根本性地改變患者的免疫系統。RICHARD BURT與他的同事[18]對7位患有狼瘡并進行了這種治療的患者進行了一項長期的跟蹤調查（1-3年），發現患者在移植后不使用免疫抵制治療的情況下沒有活動性狼瘡的發生，病情也持續好轉。狼瘡的特點之一是在疾病的自然過程中，T細胞識別抗原的種類減少，表明患者具有自身反應性的T細胞所占比例呈上升趨勢。BURT和他的同事發現在進行干細胞移植后，患者T細胞種類恢復到了健康人的水平。這一發現證明干細胞移植可能有利于重建T細胞自身耐受，因此可降低疾病再次發生的可能性。
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