有關干細胞的基礎知識
人體多能干細胞最為深遠的潛在用途是生產細胞和組織，它們可用于所謂的“細胞療法”。許多疾病及功能失調往往是由于細胞功能障礙或組織破壞所致。
干細胞又叫做起源細胞、萬用細胞，是一類具有自我更新和分化潛能的細胞。可以這樣說，動物體就是通過干細胞的分裂來實現細胞的更新，從而保證動物體持續生長發育的。
干細胞根據其分化潛能的大小，可以分為兩類：全能干細胞和組織干細胞。前者可以分化、發育成完整的動物個體，后者則是一種或多種組織器官的起源細胞。人的胚胎干細胞可以發育成完整的人，所以屬于全能干細胞。克隆人或動物就是從胚胎干細胞著手。
早在19世紀，發育生物學家就知道，卵細胞受精后很快就開始分裂，先是1個受精卵分裂成2個細胞，然后繼續分裂，直至分裂成有16至32個細胞的細胞團，叫做桑椹胚。這時如果將組成桑椹胚的細胞一一分開，并分別植入到母體的子宮內，則每個細胞都可以發育成一個完整的胚胎。這種細胞就是胚胎干細胞，屬于全能干細胞。骨髓、臍帶、胎盤和脂肪中則可以獲取組織干細胞。每個人的體內都有一些終生與自己相伴的干細胞。但是，人的年齡越大，干細胞就越少。為了彌補干細胞的不足，一些科學家建議從胚胎或胎兒以及其他動物身上獲取干細胞。進行培養和研究。
有諸多理由可說明多能干細胞對科學和人類健康的進展的重要性。最基本的多能干細胞可以幫助我們理解人類發育過程中的復雜事件。該項工作的首要目標是，確定參與導致細胞特化的決定因素。雖然我們已知基因的啟動和關閉是該進程的核心，但我們對這些“決定”基因以及使之啟動或關閉的因素知之甚少。人類最嚴重的醫學難題，如癌癥和先天缺陷就是因異常的細胞特化和細胞分化所導致。如果能更好地了解正常細胞的分化發育過程，從而能更深刻地理解其中的基本錯誤，了解這些致死疾病的成因。
人體多能干細胞研究也能大大地改變研制藥品和進行安全性實驗的方法。例如，新的藥物治療方法可以先用人類細胞系進行實驗，如目前的癌細胞系就是為了這種實驗而建立的。多能干細胞則使更多類型的細胞實驗成為可能。這不會取代在整個動物和人體身上進行實驗，但這會使藥品研制的過程更為有效。只有當細胞系實驗表明藥品是安全的，并有好的效果時，才有資格在實驗室進行動物和人體的進一步實驗。
也許人體多能干細胞最為深遠的潛在用途是生產細胞和組織，它們可用于所謂的“細胞療法”。許多疾病及功能失調往往是由于細胞功能障礙或組織破壞所致。如今，一些捐贈的器官和組織常常用以取代生病的或遭破壞的組織。遺憾的是，受這些疾病折磨的病人數量遠遠超過了可供移植的器官數量。多能干細胞經刺激后可發展為特化的細胞，使替代細胞和組織來源的更新成為可能，從而可用于治療無數的疾病、身體不適狀況和殘疾，包括帕金森氏病、Alzheimer’s病(癡呆癥)、脊髓損傷、中風、燒傷、心臟病、糖尿病、骨關節炎和類風濕性關節炎。幾乎沒有一個醫學領域是這項發明沒有涉及到的，舉其中兩例說明如下：
1、健康心肌細胞的移植可為慢性心臟病病人提供新的希望，這些病人的心臟已無法正常跳動。這種希望在于，從人體多能干細胞中發育出心肌細胞，并移植到逐漸衰退的心臟肌肉，以便增加衰退的心臟功能。在小鼠和其它動物身上進行的初期工作已表明，植入心臟的健康心肌細胞成功地進駐心臟，并與宿主細胞一起工作。這些實驗表明這種類型的移植是切實可行的。
2、在許多患有I型糖尿病的人身上，特異的胰腺細胞，即胰島細胞的生成胰島素的功能遭到破壞。已有證據表明，移植完整的胰腺或分離的胰島細胞可減少胰島素的注射量。人體多能干細胞中分化胰島細胞系可用于糖尿病研究，最終可用于移植。
目前科學家已能在體外鑒別、分離純化、擴增和培養人體胚胎干細胞、原始胚胎干細胞以及多種組織干細胞，并以干細胞為種子培育成功一些組織器官。干細胞及其衍生組織器官的臨床廣泛應用必將導致一次醫學革命，產生一種全新的治療技術，即再造正常的甚至年輕的組織器官。這種再造組織器官的新醫療技術將使任何人能用上自己或他人的干細胞和干細胞衍生的新組織器官，來替代病變或衰老的組織器官。假如在年老時能使用上自己或他人嬰幼兒或青年時期采集保存的干細胞及其衍生組織，那么人類長期追求的長生不老的幻想就有可能成為現實。
干細胞的廣闊應用前景促使干細胞技術相關產業應運而生，成為生物技術領域最熱點產業之一。以研制和生產供臨床治療和科研所需干細胞產品為目的的公司紛紛成立。綜合造血干細胞移植治療疾病的經驗，健康干細胞的來源缺乏是一大難題，應用上也存在一些障礙，例如如何徹底去除患者病變組織細胞，凈化移植用干細胞，以消除疾病的復發;如何提高白細胞抗原配型的精確度以降低排斥反應，提高干細胞植活率;如何較大規模地分離純化和擴增干細胞，特別是早期干細胞，使患者能在移植時得到足夠的干細胞等等。另外，胚胎干細胞和一些組織干細胞的廣泛應用在技術上還存在不少其它困難。但在各國的科技精英的共同努力下，相信不久的將來這些問題一定會解決。
目前的困難
雖然這項研究有著極為誘人的前景，要使其成為現實，尚有許多工作和技術挑戰等著我們去解決。只有當這些問題解決之后，才能將這些發明用于臨床實踐。盡管技術挑戰意義重大，卻也不是難以超越的。需要解決很多技術難題包括：
1)胚胎干細胞極易分化為其他細胞，如何維持體外擴增時不分化?雖然在防止體外培養時干細胞分化方面已取得了很大成績，如在培養基中加入白血病抑制因子等可抑制干細胞分化，但仍需進一步研究干細胞的培養條件。
2)如何定向誘導干細胞分化?細胞分化是多種細胞因子相互作用引起細胞一系列復雜的生理生化反應的過程，因而要誘導產生某種特異類型的組織，需要了解各種因子在何時何地開始作用，以及何時何地停止作用。令人高興的是，科學家相信只要將胚胎干細胞誘導分化為所需組織細胞的前體(祖細胞)，將祖細胞移植到適當的環境中就能夠產生所需的組織，因為機體能夠分泌所有指導細胞正確分化的因子。并且不必在體外形成結構精確的多細胞組織后再移植，只需要將已誘導的分散的胚胎細胞或細胞懸液注射到發病部位就可發揮作用，這些移植的細胞與周圍細胞及胞外基質相互作用便可有機
地整合至受體組織中。
3)由胚胎干細胞在體外發育成一完整的器官尤其是像心、肝、腎、肺等大型精細復雜的器官這一目標還需要技術上的突破。因為器官的形成是一個非常復雜的三維過程。很多器官是兩個不同胚層的組織相互作用而形成的。例如，肺中的肌組織、血管和結締組織來源于中胚層，而上皮組織源自內胚層。每個細胞要獲得營養和排泄代謝廢物，分化的組織中需要產生血管，組織血管化目前還處于起步研究階段。退一步講，即便是一發育完整的來自自然機體的器官，要離體培養并維持其正常的生理功能目前還無法做到，器官的體外保存和維持仍是器官移植中的難題。一種可能的方法是將干細胞注射到重度免疫缺陷動物的臟器中，讓移植的人干細胞逐步替代動物細胞，使其臟器人源化，成為可供移植的器官。
4)如何克服移植排斥反應?前面提到的改變基因創建“萬能供者細胞”的方法是否可行還不清楚。核移植后的卵細胞能否激活沉默基因，啟動DNA的合成，會不會改變染色體的結構等等問題，還有待進一步研究。而且，胚胎干細胞有形成畸胎瘤的傾向，必須對胚胎干細胞及其衍生細胞的移植的安全性做一全面、客觀、深入的評價。
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